DeFi trial: Nirogacestat

‘SpringWorks Therapeutics’ is een Amerikaans bedrijf dat zich bezighoudt met studies naar medicijnen bij zeldzame tumors. In november 2018 zijn zij gestart met een studie genaamde “DeFi trial”, een afgeleide van desmoïd fibromatosis. Dit is een fase 3 studie waarbij het effect van het medicijn “Nirogacestat” wordt getest bij patienten met een desmoïd tumor. Gisteren (20 mei) ontvingen wij bericht van Springworks dat de eerste patient in Amerika nirogacestat toegediend heeft gekregen. Dit betekent de officiele start van het (amerikaanse) deel van de studie. De studie zal wereldwijd gaan plaatsvinden. Ook in Nederland en België zullen er verschillende centra meewerken aan deze studie. Hierover volgt later bericht.

Nirogacestat is een medicijn in pilvorm dat het gamma-secretase eiwit remt. Hiermee speelt het in op een signaalpathway (Notch) die zorgt voor de ongecontroleerde celdeling bij Desmoïd tumoren. De fase 1 en 2 studies toonden al veelbelovende resultaten.

De fase 3 studie die nu werd gestart , genaamd DeFi trial (Desmoïd fibromatosis), is een gerandomiseerde en dubbel geblindeerde* studie. Een deel van de patiënten krijgt nirogacestat, de andere groep krijgt een placebo. Dat de studie “dubbel geblindeerd” is betekent dat zowel arts als patient niet weten of de patient het onderzochte medicijn krigjt, of het placebo.

In totaal zullen er 100 patiënten worden opgenomen in de studie. Enkel patiënten met een bewezen groei van de tumor in de laatste 12 maanden mogen deelnemen. Het doel van deze studie is om na te gaan of nirogacestat de tumorgroei kan doen stoppen. Ook wordt er gekeken naar zaken zoals bijwerkingen, manier van opmeten van de tumor en klachten van de patiënt.

Bijgevoegd het officiële bericht van springworks: