Afgelopen week was het jaarlijkse ESMO congres in Parijs. Hier werden gedurende 5 dagen presentaties gegeven met de laatste ontwikkelingen op het vlak van kankeronderzoek. Tijdens dit congres werden er resultaten gepresenteerd van 2 studies bij Desmoid patiënten. En deze waren veelbelovend!

De Duitse oncoloog dr. Bernd Kasper presenteerde de resultaten van de DeFi trial, een fase 3 studie met het middel Nirogacestat. Nirogacestat is een gamma-secretase remmer die de groei van Desmoid tumoren kan remmen. In totaal kregen 70 patienten het medicijn Nirogacestat en bij 41% van deze patienten kromp of verdween de tumor. Daarnaast werd door deze studie aangetoond dat het medicijn ook vermindering van pijn en een verbetering van kwaliteit van leven geeft. De bijwerkingen van het middel zijn relatief beperkt (misselijkheid, diarree en vermoeidheid). De voornaamste bijwerking van het middel is zogenoemde “ovariële dysfunctie” (uitblijven van menstruatie) wat bij 75% van de patiënten werd gezien. Gelukkig kwam bij een grote meerderheid (74%) van de patiënten de menstruatie weer terug, soms spontaan of na staken van het medicijn. Op de lange termijn kan pas uitspraak worden gedaan over de uiteindelijke uitwerking van het medicijn op de vruchtbaarheid van jonge vrouwen.

Omdat de resultaten zo goed zijn werd er op het congres zelfs voorzichtig gesproken over een mogelijke ‘behandeling van voorkeur’ met nirogacestat. Dit zou betekenen dat het middel als eerst wordt gegeven wanneer patiënten een actieve behandeling moeten krijgen.

Officiële berichtgeving over de DeFi trial (engels): klik hier

De Britse oncoloog dr. Robin Jones presenteerde de fase 2 resultaten van de RINGSIDE studie. Dit is een studie met het middel AL102, een andere gamma-secretase remmer die op dezelfde manier werkt als Nirogacestat.

Een fase 2 studie met een andere gammasecretaseremmer die op dezelfde manier werkt als Nirogacestat. Het voornaamste doel in deze fase van de studie was het bepalen van de correcte dosis en het onderzoeken van bijwerkingen. De bijwerkingen waren beperkt en vergelijkbaar met nirogacestat. In het volgende deel van de studie, fase 3, wordt er verder bekeken wat het effect van het medicijn is op de groei van Desmoid tumoren.

Officiele berichtgeving (engels): klik hier