Documenten

Een studiebehandeling met het medicijn AL102 (vergelijkbaar met nirogacestat) is momenteel “in studie”. Dit betekent dat er patienten met een desmoid tumor (wereldwijd) worden behandeling in studieverband, om te kijken of het medicijn goed werkt voor behandeling van desmoid tumoren. Het eerste deel van de studie is afgerond en hier zijn goede resultaten bij gevonden. De farmaceut kijkt ernaar uit om in het tweede kartaal van dit jaar meer data te kunnen publiceren.

In het eerste deel van de studie deden 13 patienten mee die verschillende doseringen van het medicijn kregen. De MRI-scans na 16 weken behandelen liet bij de meeste patienten een afname van de tumorgrootte zien. Het medicijn werd goed verdragen en er werden geen ernstige bijwerkingen gevonden. De meest voorkomende bijwerkingen: diarree, vermoeidheid, huiduitslag en misselijkheid.

Het doel van de studie is om een optimale balans te vinden tussen de werkzaamheid van het medicijn AL102, veiligheid en aanvaardbaarheid voor de patient.

Ook in Nederland zal het mogelijk zijn om met (een deel) deze studie mee te doen, vraag hiernaar bij uw behandelend arts.

Internationaal artikel, geschreven door desmoid-experts. Hierin staat alle informatie over diagnostiek, behandeling en follow-up van desmoid tumoren. Het gaat om een wetenschappelijke tekst. Heeft u hier vragen over? Mail: info@desmoid.nl

Klik op de link voor het artikel: The Management of Desmoid Tumors: A joint global evidence-based consensus guideline approach for adult and pediatric patients

Folder_Desmoid-april2019

Een Amerikaans farmaceutisch bedrijf is in november 2018 gestart met een studie genaamde “DeFi trial”. Het betreft hier een fase 3 studie waarbij het effect van het medicijn “Nirogacestat” wordt getest bij patienten met een desmoïd tumor. Gisteren (20 mei) ontvingen wij bericht van dat de eerste patient in Amerika nirogacestat toegediend heeft gekregen. De studie zal wereldwijd gaan plaatsvinden. Ook in Nederland en België zullen er verschillende centra meewerken aan deze studie. Hierover volgt later bericht. Nirogacestat is een medicijn in pilvorm dat het gamma-secretase eiwit remt. Hiermee speelt het in op een signaalpathway (Notch) die zorgt voor de ongecontroleerde celdeling bij Desmoïd tumoren. De fase 1 en 2 studies toonden al veelbelovende resultaten.

De fase 3 studie die nu werd gestart , genaamd DeFi trial (Desmoïd fibromatosis), is een gerandomiseerde en dubbel geblindeerde* studie. Een deel van de patiënten krijgt nirogacestat, de andere groep krijgt een placebo. Dat de studie “dubbel geblindeerd” is betekent dat zowel arts als patient niet weten of de patient het onderzochte medicijn krigjt, of het placebo.

In totaal zullen er 100 patiënten worden opgenomen in de studie. Enkel patiënten met een bewezen groei van de tumor in de laatste 12 maanden mogen deelnemen. Het doel van deze studie is om na te gaan of nirogacestat de tumorgroei kan doen stoppen. Ook wordt er gekeken naar zaken zoals bijwerkingen, manier van opmeten van de tumor en klachten van de patiënt.

Klik op de link voor het officiele bericht van Springworks: Press Release_springworks

In het toonaangevende tijdschrift “The New England Journal of Medicine” zijn onlangs de resultaten gepubliceerd van een jarenlang onderzoek naar het gebruik van het medicijn Sorafenib (Nexavar ®) om de groei van Desmoid tumoren tegen te gaan. De resultaten tonen aan dat Sorafenib het risico op tumorgroei kan verkleinen en slechts beperkte bijwerkingen geeft. Goed nieuws dus!

NEJM “Sorafenib for advanced and refractory desmoid tumors”

Sorafenib – samenvatting NEJM

In het magazine een samenvatting van Contactgroep Desmoid: ons eerste jaar! Klik hieronder op de link.

Een jaar desmoid

Artikel geschreven door desmoid specialisten. Bevat een overzicht van de kennis over desmoid tumoren met ook diagnostiek en behandeling ervan. Een revisie van deze consensus paper zal in 2019 worden gepubliceerd. Wij maakten deel uit van de vergadering die hierover werd gehouden in Milaan. Kijk bij “bijeenkomsten” om hier meer over te lezen.

Consensus Paper 2017